Lors de notre Assemblée générale 2018, nous avions transmis aux personnes présentes la demande du Docteur Christophe Orssaud, Neuro-ophtalmologue, HEGP Hôpital Européen Georges Pompidou, Paris, et membre de notre comité médico-scientifique . Voici ses paroles sous forme de texte ou sous forme audio selon votre préférence.

Format audio :

1. Etude clinique sur le bézafibrate

« Nous sommes sur le point de débuter l’étude clinique sur le bézafibrate. L’inclusion du premier patient est attendue pour septembre.
Cette étude s’adresse :

• à des patients majeurs présentant une NOHL (Neuropathie Optique Héréditaire de Leber) depuis moins de 5 ans,
• due à une mutation 11778 ou 3460 de l’ADNmt,
• naïfs de traitement par RAXONE ® ou n’ayant plus de traitement par RAXONE ® 150 mg depuis au moins 6 mois.

La durée de l’étude pour chaque patient inclus est de 15 mois (prise du traitement (bézafibrate) pendant 12 mois et dernière visite de contrôle 3 mois après l’arrêt du traitement).
Dans le cadre de ce protocole, les patients inclus doivent être revus en consultation à l’HEGP tous les 3 mois pour une mesure de l’acuité visuelle, une évaluation du champ visuel et une prise de sang.

Il est prévu d’inclure au total 14 patients avec une durée d’inclusion de 6 mois.
Le critère principal évalué est l’évolution de l’acuité visuelle de loin à un an de traitement.
Il existe plusieurs critères secondaires dont :

• l’évolution de l’acuité visuelle de loin et de près tous les 3 mois;
• l’évolution des déficits du champ visuel;
• l’évolution de la couche des fibres optiques en OCT;
• la tolérance au traitement ;
• l’évolution du score d’une échelle de qualité de vie NEI VFQ 25 à un an. »

Pour tous renseignements complémentaires, voici ses coordonnées :

Mail : christophe.orssaud@aphp.fr
Tél1 : 01 56 09 34 98
Tél2 : 01 56 09 34 66

2. Réflexion sur le Raxone ®

« Le second point que je souhaite évoquer concerne le traitement par Raxone ® et ne porte pas sur une étude clinique, mais sur une évolution de pensée, de réflexion concernant les délais pendant lesquels ce traitement peut être proposé.
Actuellement, une conférence de consensus internationale a établi qu’il est intéressant de prescrire Raxone ® au cours de la 1ère année suivant la baisse d’acuité visuelle. Par contre, cette même conférence de consensus a admis qu’il n’y a pas assez de données dans la littérature pour savoir s’il faut ou non prescrire Raxone ® au-delà d’un an mais chaque ophtalmologiste est libre de le proposer. Ceci a été interprété comme l’inutilité de proposer ce traitement à des patients ayant une NOHL depuis plusieurs années en réservant Raxone ® aux cas récents.

Cependant, il existe des données éparses dans la littérature permettant de penser qu’un traitement par Raxone ® pourrait, dans certains cas, permettre une amélioration de la fonction visuelle, même s’il est débuté plus d’un an après la survenue de la baisse d’acuité visuelle. Il n’existe pas de données permettant de déterminer quel patient va évoluer favorablement sous Raxone ® et lequel n’aura pas d’évolution favorable.

D’un point de vue réglementaire, Raxone ® peut être prescrit sans limite de temps après le début de la maladie (cf l’Autorisation de Mise sur le Marché).  Nous sommes plusieurs ophtalmologistes à penser qu’il est probablement intéressant de proposer un traitement par Raxone ® aux patients qui le souhaitent à la dose de 6 comprimés par jour, à condition qu’ils n’aient pas été traités par de l’idébénone (Mnesis ou Raxone ®) à une dose de 900 mg auparavant et que la NOHL ait moins de 10 ans.

Ce n’est pas une étude puisque rien ne s’oppose à débuter un tel traitement par Raxone ® dans ces conditions. De ce fait, il n’y a pas de durée maximale de traitement ni de visites régulières. Le suivi sera celui que chacune équipe réalise habituellement pour ces patients.
Si nous avons l’impression d’une efficacité, nous verrons s’il peut être intéressant de débuter une étude formelle pour modifier ce qui est dit sur l’intérêt du Raxone ® dans la littérature internationale et en particulier par la Confèrence de Consensus.

Si vous n’avez pas été traité par Raxone ® et que vous souhaitez bénéficier de ce traitement, il faut contacter votre ophtalmologiste habituel qui pourra en discuter avec vous. »
Pour tous renseignements complémentaires, voici ses coordonnées :

Mail : christophe.orssaud@aphp.fr
Tél1 : 01 56 09 34 98
Tél2 : 01 56 09 34 66